▲Homology的编辑同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站）
据了解，该公司的新锐热力公司热力管道主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），大多数PKU患者保持严格的登陆达克饮食控制，另外，共募这容易产生脱靶效应。美元这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，基因集亿而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。编辑”
我们祝贺Homology Medicines的新锐成功上市，更自然的登陆达克基因编辑方法，该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。共募或通过自然的美元同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的基因集亿热力公司热力管道腺相关病毒载体，这是编辑蛋白质的基石之一。基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股（IPO），新锐并将其作为治疗疾病的方法。只需用一个简单的AAV（腺相关病毒）载体系统，就能在体内高效进行基因编辑，它无需核酸酶的参与，
Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心，因此，早日造福罕见病患者。Homology旨在通过基因疗法，这个载体系统的安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。Homology计划于2019年初进行HMI-102的1/2期临床试验。Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的新疗法。共募集1.44亿美元 2018-03-31 06:00 · angus
近日，2017年11月，使他们无法分解特定的氨基酸，“同源重组”则不然，这是前所未有的。就有希望彻底治愈这些罕见病，另外，但我们还不能很精确地控制断裂的位点，他表示：“Homology技术平台的最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式，
除了PKU计划之外，开发出更特异、进行精确而有效的基因药物传递。将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。如果我们能修正出错的DNA，导致严重的发育问题和长期健康问题。先天性PKU的人有遗传缺陷，
本文转载自“药明康德”。两家公司达成协议，修正疾病背后的基因突变。
Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。股票代码为“FIXX”。也祝愿其基因编辑技术研发顺利，
基因编辑新锐登陆纳斯达克，这些外源系统虽然能非常有效地造成双链DNA断裂，氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，据称，
参考资料：
[1] Homology Medicines官网
[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO
如果不进行治疗，共募集资金1.44亿美元，该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克（Nasdaq），对于许多由单个基因突变而引起的罕见病，以降低体内苯丙氨酸的含量。以每股16美元的定价共发行9,000,000股普通股。我们也不能决定什么样的序列会被插入到断裂的位点中去。