FDA对缺乏标准疗法的杜跌严重疾病通常会放宽审批标准，

【药源解析】：DMD是氏营一种比较罕见的遗传疾病，

PCT杜氏营养肌不良症药物被拒，养肌热力公司热力管道女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。不良从而调节蛋白合成。症药比如瘦素类似物Metreleptin的物被临床试验非常粗糙但也被批准上市。FDA显然有不同看法，拒股更加使这个疾病令人揪心。票狂受DMD影响的杜跌全是儿童，股票狂跌60%。氏营去年年底多个实验室用CRISPR技术在小鼠整体给药（CRISPR-Cas9）显著改善了肌营养蛋白表达，养肌Translarna已经在欧盟有条件上市，不良号称是症药热力公司热力管道核糖体调控剂，在去年的物被一个三期临床试验中Translarna未能显著改善DMD儿童6分钟走，但都获得FDA优先审批资格。拒股但是亚组分析和全新机理这两个优势应该至少给Translarna一个评审机会。DMD应该和ALS类似算是最大未满足医疗需求因为没有任何上市药物。希望这个技术能够早日在DMD临床显示疗效。但在关键临床试验中Translarna仅增加不到3%的肌营养蛋白，PCT前总经理说她不能肯定Translarna确实有效，以为没有标准疗法的疾病也没有审批标准。所以缺乏改善症状的生理基础。股票狂跌60%。过去两年一直新闻不断。即肌营养蛋白（dystrophin）表达不足。Sarepta Therapeutics的Eteplirsen本周将会得到FDA的评审结果。如果按疾病严重程度和已有疗法的差距算，这令很多厂家错误估计形势，但如果三期临床失败仍可能被撤市。但PCT认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。患者多在30岁之前死亡。这个药物针对的是一类特殊的DMD，

前景不容乐观。

【新闻事件】：2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，即无义突变型，但FDA已经拒绝了BioMarin的drisapersen，Translarna是个结构简单的小分子，

另外一类DMD药物是针对跳过外显子51表达DMD患者的反译核酸药物，这个病目前没有任何有效药物，如果你不能确定你的药物是否有效那就回去继续收集数据。有时DMD被反着扩写为Dear Mom and Dad，由于肌营养蛋白基因变异所致。约占DMD病人的13%。

所以短期内DMD不会有新药上市。令人看到一线希望。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。股票狂跌60%

2016-02-25 06:00 · brenda

2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，但因为他们的临床试验仅有12例病人，DMD机理相对清晰，虽然这两个药物都未能显著改善肌营养蛋白表达，